原发性线粒体肌病的治疗：REN001获得FDA孤儿小儿称号
2021-12-27 10:36 来源：合肥男科医院
Reneo Pharmaceuticals今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予该美国公司的主要候选药品REN001病人原发性真核生物脊柱病（PMM）的孤儿药荣誉称号。该美国公司还宣布了值得注意已完成的针对PMM病患的REN001临床研究工作的积极结果。
REN001是一款特异性PPARδ激动剂，可病人包括PMM在内的遗传性脊柱病。PMM是真核生物基因序列突变所致的严重疾病，PMM病患的脊柱肉特性通常亦会下降，对日常特性产生不利严重影响，并且病患寿命亦会缩短。目前尚未有FDA审批的用于病人PMM的药品。
Reneo Pharmaceuticals首席美国公司总裁Niall O’Donnell博士却说：“中风真核生物原发性脊柱病的病患的生活受到很多方面的严重影响”。Reneo对中风真核生物基因序列缺陷和脊柱病史的PMM病患已完成了为期12周的临床试验（REN001研究工作）。病患每天口服一次REN001，大多数病患为了让参加另外的36周开放标签延伸研究工作。REN001研究工作考察了步行测试和一些征状问卷的结果，该研究工作的安全性数据表明，REN001在PMM病患中是安全的且依赖性不错。
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